Препарат предназначен для пациентов со спинальной мышечной атрофией первого и второго типа. Доклинический этап испытаний подходит к концу, а регистрационное удостоверение рассчитывают получить к 2030 году.

Как пояснила Крючко, отечественный аналог лучше преодолевает барьеры в организме. Благодаря этому удалось уменьшить дозу, сохранив эффективность, и избежать токсического воздействия. Разработчики ожидают, что по своим свойствам лекарство не уступит существующим аналогам, а стоить будет существенно меньше.

Геннотерапевтическое средство создают в рамках федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, а также в центре генетических исследований мирового уровня.

Площадкой форума «Биопром» стал Геленджик в Краснодарском крае. Он проходит 5–6 октября. Примерно 100 компаний представляют биотехнологические достижения на выставке площадью 7,5 тысячи квадратных метров.

Темой «Биопрома-2026» выбрали «Экосистему высокого качества жизни». Деловая программа предусматривает около 40 мероприятий.

Источник: Самара онлайн 24